الكيمياء والصيدلة > ألــبـــومـــات
الأدويةُ الأعلى ثمنًا في العالم
ما أثمنُ دواء في العالم؟
هو دواءٌ لم يوافَق على استخدامه في الولايات المتحدة بعدُ، وغالبًا لن يُوافَقَ عليه أبدًا، وذلك نظرًا إلى فشله الدعائي وسعرِه المرتفع جدًّا وندرة استطبابه.
الدواء هو (Glybera alipogene tiparvovec)، وقد كان أول علاج جيني أُقِرّت الموافقة عليه في العالم الغربي. ويُستعمَل هذا الدواء لعلاج مرضٍ نادرٍ جدًّا يُسمَّى عوز الليبوبروتين ليباز، فالمرضى به لديهم خلل في الجين المرمز لأنزيم الليبوبرتين ليباز، وهو الأنزيم المسؤول عن تحطيم الدُّسُم. ويعاني هؤلاء المرضى من هجماتٍ حادة ومهددة للحياة من التهاب البنكرياس حتى لو التزموا بحميةٍ قليلة الدسم.
وتبلغ كلفة هذا الدواء قرابة 1.2 مليون دولار، وقد أُقِرَّت الموافقة عليه في دول الاتحاد الأوروبي عام 2012، ولكنه لم يلقَ النجاح؛ حتى في هذه الحالة النادرة، وقد قرَّرت الشركة المصنعة UniQure أنَّها ستتوقف عن مساعيها في الدعاية لهذا الدواء، ثمَّ إنَّها تخلَّت عن نيتها الحصولَ على موافقة الـ FDA (وطرح الدواء في الولايات المتحدة) بعدما طلبت الـ FDA مزيدًا من التجارب السريرية على هذا الدواء.
(Ravicti glycerol phenylbutyrate)
تصنعه شركة ؛Horizon وهو دواء آخر لمنع تراكم الأمونيا في الدم عند الأشخاص الذين يعانون خللًا في حلقة اليوريا، إذ يسبب وجودُ الأمونيا في الدم والأنسجةِ أضرارًا دائمةً في الدماغ أو غيبوبة أو قد تصل إلى الموت، ويعاني قرابة 2100 شخص في الولايات المتحدة من هذا المرض. ويؤخذ هذا الدواء عن طريق الفم.
(Brineura cerliponase alfa)
أُقِرَّت الموافقة عليه في سنة 2017؛ وتصنعه شركة BioMarin ويُستعمَل لعلاج Late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2؛ وهو مرض وراثي نادر يؤثر في الجهاز العصبي أساسًا، وعادة ما يضطر المرضى لاستعمال الكرسي المدولب منذ طفولتهم، ونادرًا ما يتجاوزون سن المراهقة.
وهذا الدواء هو علاج لتعويض نقص أنزيم (tripeptidyl peptidase-1 TPP1)، ويبطّئ من تقدم المرض.
وتبلغ كلفة هذا الدواء قرابة 700000 دولار أمريكي.
(Carbaglu carglumic acid)
هو دواءٌ فمويٌّ يُستخدَم لمنع تراكم الأمونيا في الدم نتيجةً لنقص الأنزيمات الكبدية.
تبلغ كُلفة هذا الدواء ما بين 419000 إلى 790000 دولار أمريكي.
(Lumizyme alglucosidase alfa)
تصنعه شركة Genzyme؛ وهو أنزيم حالٌّ نوعيٌّ للغليكوجين، ويُستعمَل لعلاج داء Pompe، إذ إنَّ زيادة الغليكوجين بكمياتٍ كبيرة يؤدي إلى ضعف متفاقم في العضلات وقد يؤثر في القلب والعضلات الهيكلية والكبد والجهاز العصبي.
يتراوح سعر هذا الدواء من 524000 إلى 626000 دولار أمريكي.
(Actimmune interferon gamma -1b)
تصنعه شركة Horizon؛ ويُستعمَل لعلاج تصخُّر العظم osteopetrosis (وهو تشكُّلُ عظمٍ كثيف جدًّا على نحوٍ غير طبيعي وهو عكس ترقُّق العظام)، ويُستعمَل لتخفيض احتمال حدوث الإنتانات الشديدة المُسبَّبة بالداء الحبيبومي المزمن أيضًا.
تبلغ كلفة هذا الدواء ما بين 244000 و572000 دولار أمريكي.
(Soliris eculizumab)
تصنعه شركة Alexion؛ وهو ضد وحيد النسيلة، ويُستعمَلُ لعلاج مرضٍ نادرٍ يُسمَّى المتلازمة اليوريمائية الانحلالية اللانمطية، وكذلك ليمنع تحطم كريات الدم الحمراء عند الأشخاص المصابين ببيلة الهيموغلوبين الليلية النوبية.
تبلغ كُلفته السنوية ما بين 432000 إلى 542000 دولار أمريكي.
(Foloty pralatrexate)
أُقِرَّتِ الموافقة على هذا الدواء سنة 2009؛ وهو من تصنيع شركة Allos، ويُستعمَلُ بوصفه ملاذًا أخيرًا للمرضى الذين يعانون لمفوما الخلايا التائية المحيطية الناكس أو المعنّد للعلاج، وهو مرضٌ نادرٌ؛ إذ يصيب أقل من 9500 حالة سنويًّا في الولايات المتحدة؟
يُعَدُّ هذا الدواء من الأدوية القاتلة للخلايا، ويُصنَّفُ مع مضادات الفولات ويُعطى حَقنًا في الوريد.
تبلغ كُلفة هذا الدواء بين 345000 إلى 541000 دولار أمريكي سنويًّا.
(Demser metyrosine)
تنتج شركةُ Valeant هذا الدواءَ، ويفيد في تخفيض مستويات الكاتيكولامينات في الجسم، فيُستخدَم لعلاج ورم القواتم pheochromocytoma (ورم يصيب الغدة الكظرية)، إذ يفرز هذا الورم مستوياتٍ عالية من الأدرينالين والنورأدرينالين؛ ممَّا يؤدي إلى ارتفاع خطير في ضغط الدم. ويُستخدَم هذا الدواء بوصفه علاجًا سابقًا للعمليات الجراحية، أو علاجًا طويل الأمد عند مرضى ورم القواتم، وفي حالِ كانتِ الجراحة غير ممكنة.
تبدأ كلفةُ هذا الدواء السنوية من 96000 $؛ إذ يمكن الحصول عليه بسعر مُخفَّض في أمريكا، وقد تصلُ إلى 472000 دولار أمريكي في حالِ ابتيعَ بسعره العالمي.
(Ilaris canakinumab)
هو عامل مضاد للإنترلوكين-1بيتا. يُصنع في شركة نوفارتس ويُستطَبُّ لعلاج متلازماتِ الحمى الدورية (متلازمة الحمى الدورية المرتبطة بالبروتين cryopyrin، ومتلازمة الحمى الدورية المرتبطة بمستقبلات عامل النخر الورمي، ومتلازمة فرط الغلوبولين المناعي D، ومتلازمةُ حمّى البحر الأبيض المتوسط العائلية)، والتهاب المفاصل الجهازي الطفلي المجهول السبب.
وقد بلغت كُلفة هذا الدواء السنوية بين 379000 إلى 462000 دولارٍ أمريكي عام 2016.
المصدر: