دواء جديد لعلاج أحد اضطرابات تخثّر الدّم النّادرة

تعد "فرفريّة نقص الصفيحات الدمويّة التخثّريّة (aTTP)" من الأمراض النادرة الّتي تسبب تخثّر الدّم، ما يعني أنها اضطراب مهدّد للحياة.

ما هي مسببات هذا المرض؟

يعد السرطان ومرض نقص المناعة المكتسب والذئبة الحمامية من مسببات هذا المرض، ويمكن أن تكون الإنتانات والحمل Pregnancy والخضوع للعمليات الجراحية وزراعة نقي العظم والخضوع للعلاج الكيميائي مسببات محتملة أيضًا.

الفيزيولوجيا المرضية لـفرفرية نقص الصفيحات التخثرية: 

يعاني مرضى الـ aTTP من تشكل خثرات دمويّة في الأوعية الدمويّة الصغيرة في أنحاء الجسم جميعها، ويمكن لهذه الخثرات أن تقطع الأوكسجين وإمدادات الدّم عن الأعضاء الرئيسة، مسبّبةً سكتات دماغيّة ونوبات قلبيّة قد تؤدّي إلى تلف الدّماغ أو الموت.

ويتحمّل المرضى ساعات من عمليّة فصد البلازما اليوميّة، التي تتطلب استخدام آلات تستخرج الدّم من أجسادهم لتمزجه بالبلازما المأخوذة من متبرّع، ثم تعيده إلى أجسادهم مرة أخرى. ولكن الجدير بالذكر أنه حتّى بعد مرور أيّام أو أسابيع على تلقي هذا العلاج بالتزامن مع أخذ المثبّط المناعيّ؛ فإنّ العديد من المرضى يعانون من تكرار حدوث المرض.

ما الجديد عن مرض فرفرية نقص الصفيحات التخثرية؟

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء (Cablivi (caplacizumab-yhdp لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من اضطراب فرفريّة نقص الصّفيحات الدمويّة التخثّريّة (aTTP)، وهو الدواء الأول من نوعه، ويستخدم بالمشاركة مع فصد البلازما (Plasma exchange) والعلاج المثبّط للمناعة، ويصنع على شكل حقن injections.

يحجب هذا الدواء تفاعل الصفيحات الدموية مع العامل von Willebrand المتعدد القسيمات، ما يعني أنه يملك تأثيرًا مثبطًا فوريًّا في التصاق الصفيحات الدمويّة وتراكم الخثرات الدقيقة والتكوين اللاحق لها. ويعد العلاج الأوّل الذي يمنع تشكّل الجلطات الدمويّة ويمكنه أن يقلّل تكرارية الإصابة.

ودُرست فعاليّة دواء Cablivi في تجربة سريريّة ضمّت 145 مريضًا، اختيروا بطريقة عشوائية لتلقّي إمّا دواء Cablivi أو الدواء الوهمي.

وفي الدراسات السريرية التي أجريت، تلقّت مجموعتا الدراسة كلتاهما الرعاية العلاجيّة المعتمدة حاليًّا؛ بإجراء فصد البلازما والتثبيط المناعيّ في الفترة العلاجية، وأظهرت نتائج التجربة أنّ أعداد الصفيحات تحسّنت على نحو سريع لدى المرضى الذين تلقّوا دواء Cablivi مقارنة بالمرضى الذين تلقّوا الدواء الوهمي، إضافة إلى أن العلاج بدواء Cablivi أدى إلى انخفاض إجماليّ في عدد حالات الموت المسببة بالـ aTTP وكذلك انخفاض حالات تكرر المرض في فترة العلاج.

وكانت نسبة المرضى الّذين عانوا من عودة المرض في فترة الدراسة الكليّة (التي شملت فترة العلاج الدوائي بالإضافة إلى 28 يومًا من المتابعة بعد الانتهاء من العلاج الدوائي) أقل لدى المجموعة التي تلقّت دواء Cablivi (13%) من تلك التي تلقّت الدواء الوهمي (38%).

وقد أبلغ المرضى عن بعض الآثار الجانبيّة للدواء المُختبَر في التجارب السريريّة شملت نزيفًا في الأنف أو اللّثة وصداعًا، وتتضمّن نشرة الدواء تحذيراً يخص مخاطر حدوث نزيف حاد.

المصادر:

هنا

هنا