منح الاتحاد الأوروبي موافقة شرطية لدواء جديد (Ataluren (Translarna™، PTC Therapeutics لعلاج المصابين بالحثل العضلي من نمط دوشين (Duchenne muscular dystrophy (DMD.

الحثل العضلي هو مرض وراثي ناتج عن طفرة في الجين المسؤول عن إنتاج بروتين الديستروفين في الخلايا العضلية، ممَّا يؤدي لإنتاج بروتين غير وظيفي وغير فعّال، وبالتالي الخسارة التدريجية للعضلات والقوَّة العضلية عند المصابين بهذا المرض.

صُمّم هذا الدواء لعلاج سبب هذا المرض الوراثي من خلال تعديل طريقة قراءة التعليمات الوراثية لبروتين الديستروفين في الخلية، فهو يعمل بآلية "stop codon read-through" أي تحفيز استمرار الترجمة بعد رامزة التوقف، والتي تكون مبكّرة premature. بالتالي تصبح الخلية قادرة على إنتاج بروتين وظيفي فعّال. ولا تتضمن تأثيرات الدواء إحداث أي تغيير في التعليمات الوراثية أو إدخال أي مادة وراثية لجسم المريض.

وهو الدواء الأوّل الذي تمَّ تطويره خصّيصاً لعلاج الحثل العضلي والذي تمّت الموافقة عليه. فحتّى الآن يقتصر العلاج على تخفيف الأعراض وتأخير ظهورها عند المرضى، باستخدام الستيروئيدات القشرية والأدوية القلبية.

وتعني "الموافقة الشرطية" لهذا الدواء السماح باستخدامه فقط لعلاج المرضى المصابين باضطراب خطير أو مهدّد للحياة. فالدواء ما زال في الطور الثالث من التجارب السريرية، ولن يتمّ منح الموافقة الكاملة على استخدامه وتسويقه تجارياً إلَّا عندما تؤكّد الاختبارات مأمونيّة وفعالية هذا الدواء.

وكانت قد كشفت دراسة تمَّت على 174 مريض مصابين بالحثل العضلي من نمط دوشين، أنَّ هذا الدواء قام بإبطاء عملية خسارة القدرة على المشي عندهم. كما أنَّه جيّد التحمّل، وتأثيراته الضارة الأكثر شيوعاً: الصداع والغثيان والإقياء.

لا تعني الموافقة الشرطية على استخدام الدواء في أوروبا الموافقة عليه في الولايات المتحدة الأمريكية. حيث تتوقع الشركة صدور النتائج النهائية لاختبارات الطور الثالث في منتصف عام 2015. وفي حال وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA على طلب الشركة المنتجة PTC ترخيص الدواء في الولايات المتحدة فإنّه سيكون متوفراً في بداية عام 2016.

انظر أيضاً:
في موقع الباحثون السوريون: الحثل العضلي .... أمل جديد في العلاج
هنا

المصادر: هنا
هنا