أقرّت هيئةُ الدّواءِ والغذاءِ الأمريكية FDA في بدايةِ هذا الشهر (السابع لعام 2017) أوّلَ دواءٍ لعلاج فقر الدّم المنجلي. فقر الدّم المنجلي الذي يعتبرُ أحدَ أمراضِ الدّم الوراثية والذي يتكوّن نتيجةَ حدوثِ طفرةٍ في المورثة المسؤولة عن تشكيل الخضاب مما يؤدي إلى تشكيل كرياتٍ حمرٍ مشوهةٍ تأخذ شكلَ المنجل، والتي تحملُ كمياتٍ أقل من الأكسجين إلى الأنسجةِ مقارنةً مع الكريات الحمرِ الطبيعيةِ بالإضافة إلى ازدياد قابليةِ التصاقِها بالجدران الوعائية مما يعيقُ جريان الدّم أو يوقفُه في بعض الأحيان.

كانت عمليةُ زرعِ نقي العظم هي العلاجُ الوحيدُ الذي يمكن أن يكون شافياً حتى الآن، إضافةً لبعض الأدوية التي يتناولُها المريضُ والعلاجات التي يُطبّقُها، والتي تهدفُ إلى إشعارهِ بالراحة وتخفيفِ أعراضِه واختلاطاتِ مرضِه كالمضادات الحيويّة ومسكنات الألم ونقل الدّم. ووفقاً لإحصائيات المعهدِ الوطني للصحة فإنّ فقرَ الدّمِ المنجلي -الذي ينتشرُ غالباً بين الأمريكان من أصول أفريقية وبين اللاتينيين وبعض الأقليات الأخرى- فإنّه يوجدُ 100.000 إصابة فقط في الولايات المتحدة الأمريكية وإنّ معدلَ حياة هؤلاء الأشخاص يتراوح بين 40-60 سنة. في دراسةٍ جديدةٍ أقرّت هيئةُ الدّواءِ والغذاءِ الأمريكية عقاراً جديداً هو Endari، بعدَ دراسةٍ تمّ إجراؤها على عددٍ من المرضى تتراوحُ أعمارُهم بين 5-58 عاماً والذين يملكون سوابقَ مرضية بحصولِ هجمتي ألم أو أكثر خلال 12 شهر قبل دخولهم في الدراسة. تمّ بعدها تقسيمُ المرضى إلى مجموعتين، حيث تمّ إعطاءُ أحد المجموعتين مركّب Endari بينما تمّ إعطاءُ المجموعة الأخرى دواءَ الغفل (Placebo)، وتمّ تقييم المرضى خلال الـ 48 أسبوعاً التاليين لبدءِ التجربة. أظهرت النتائج التالية أن المرضى الذين تناولوا مركّب Endari قد تناقصَ عدد مرات وقوع نوبات الألم بالإضافة لتناقصِ عدد الأيام اللازمة لبقائِهم في المشفى. كما وجد الباحثون أنّ المرضى الذين تناولوا المركّبَ السابقَ قد تناقص معدل حدوث متلازمة الصّدر الحادّ مقارنةً بالمرضى الذين تناولوا Placebo.

"Endari هو الدواءُ الأوّلُ المُصرّحُ به لعلاج فقر الدّم المنجلي في العشرين سنة الأخيرة"، هكذا صرّح الطبيبُ ريتشارد بازدور Richard Pazdor المدير التنفيذي لقسم الأمراض الدموية والسرطانية في مركزٍ تابعٍ لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية لأبحاث وتقييم الدواء، كما أضاف: "حتى الآن لا يوجد سوى دواء آخر وحيد تمت الموافقةُ عليه للمرضى الذين يعانون من هذه الحالة الخطيرة".

كما أوضحت هذه الدراسةُ الآثارَ الجانبيةَ لهذا الدواء مشمولة بالإمساك، الغثيان، صداع، ألم بطني، ألم في الأطراف والظهر والصدر وغيرها.

يمكنكم معرفة المزيد عن فقر الدم المنجلي في مقالات سابقة شرحنا فيها هذا المرض وأعراضه من هنا:
هنا
هنا

المصدر: هنا